Pacientes com Hemofilia podem se beneficiar de terapia genética experimental



Pacientes com Hemofilia podem se beneficiar de terapia genética experimental

Uma terapia genética experimental pode fornecer um tratamento a longo prazo para pacientes com hemofilia B, dizem cientistas

A hemofilia B é uma doença de coagulação do sangue causada por uma falha no gene fator IX, o que leva a sangramento excessivo após o trauma, mesmo leve.

Pacientes com hemofilia B não produzem o suficiente humana factor de coagulação IX e exigem infusões regulares para ajudar o sangue a coagular.

No entanto, cientistas da University College London e do Hospital St Jude Children Research em os EUA já testaram uma técnica de terapia genética experimental em um pequeno número de pacientes com resultados promissores.

Seis voluntários receberam uma infusão do gene do fator IX ligado a um vírus que ataca as células do fígado, onde o fator IX é produzido.

A técnica foi encontrado para aumentar a produção de fator IX, levantando a possibilidade de uma solução de longo prazo para evitar sangramento prolongado e espontânea.

Dr Susan Shurin, diretora em exercício do National Heart Lung EUA, e do Instituto de Sangue, disse que as abordagens terapêutica prévia gene ter sido “decepcionante”.

Comentando sobre as últimas descobertas, publicadas no New England Journal of Medicine, ela disse: ‘Os resultados deste estudo representam um passo promissor para tornar a terapia gênica uma opção de tratamento viável para hemofilia B. ”

Dr. Amit Nathwani, da University College London Cancer Institute, acrescentou que o tratamento poderia ser “potencialmente de mudança de vida ‘para os pacientes com hemofilia B, e poderia ter ramificações para o tratamento da hemofilia A e doenças crônicas, como fibrose cística.

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